“每一个小群体都不该被放弃……”三个月前，国家医保局谈判代表的“灵魂砍价”一度登上热搜并刷屏朋友圈。经过国家医保局谈判代表的“砍价”，近70万元一针的诺西那生钠注射液，最终被“杀”到3.3万元，并于2022年1月1日正式纳入新版国家医保目录，让不少脊髓性肌萎缩症患者及家庭重拾希望。
2022年1月14日，菏泽市首例脊髓性肌萎缩症(简称SMA)靶向药(诺西那生钠)注射在菏泽市立医院儿童神经康复病区刘金凤主任带领医护团队(郝金平主治医师、王会松主治医师、王文娟主治医师、魏艳敏副护士长)在B超室樊慧丽主任的协助下成功完成。据了解，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要累及患者的运动功能。在未纳入医保前，诺西那生钠注射液于2019年正式在中国获批上市，售价为69.97万元。患儿第一年需用药6次，往后每年用药3次，终身不停。“5毫升的药水近70万，一毫升是20滴，一滴就是7000元。”对于SMA病患家庭而言，有药治没钱买的困境，是一个异常残酷的现实。
多学科会诊 为注射保驾护航
据菏泽市立医院小儿科主任刘金凤教授介绍，脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的致残致死性疾病，全球患病率约为1-2/100000，主要的特点为肢体无力和肌肉萎缩，严重的患者无法行走，甚至累及呼吸肌导致呼吸衰竭死亡。2018年5月，SMA被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，我国患者大约在25000人，每年新发患者850人左右。
诺西那生钠注射液作为全球首个脊髓性肌萎缩症疾病修正治疗药物，用药后可改善患者生活质量，降低死亡率，但需终身用药。自2022年1月1日，该药被正式纳入新版国家医保目录后，刘金凤教授就一直为脊髓性肌萎缩症患者能及尽快用上救命药而奔走忙碌，医院领导高度重视，有关科室医务科、药剂科、医保科等大力协助，在做好前期的准备工作后，刘金凤教授立刻联系上等待治疗的家属为其尽快用药，为顺利完成鞘内注射，刘金凤团队联合麻醉科、影像科多学科会诊，制定方案。
3月1日，治疗室里，接受局部麻醉的患者侧卧在床上，两名经验丰富的医生将5毫升诺西那生钠注射液缓缓地注入其腰椎蛛网膜下腔。医生坦言，因为这个药物对患者来说特别珍贵，在抽取和注射的时候都格外仔细、小心。注射完成后，患者感觉良好，没有任何不适，之前无力的身体仿佛又恢复了生机，再次重拾信心。
目前现已有8个家庭登记用药
高价值罕见病药物首次被纳入医保药品目录，彰显了国家对罕见病患者群体药品保障的高度重视。如今随着药物降价并纳入医保，在报销后，SMA患儿家庭承担的每支药品费用估算由70万元降至2万元左右，首年全年花费降为10万元左右，后续每年治疗费用为4万元左右，这将极大地减轻患儿家庭的就医负担，让更多患儿获得救治机会，重获希望。
刘金凤介绍，目前菏泽还有很多例SMA患者，经他之手的患者就有10多例。“此前，只有1例患者用药，在诺西那生钠注射液被正式纳入医保后，目前现已有8个家庭登记用药。”
据了解，在新医保政策出台后，菏泽市立医院已第一时间着手制定关于SMA鞘内注射诊治流程，个体化检查及各项运动量表评估到用药只需2—3天时间。刘金凤说，面对有呼吸、消化、营养、脊柱畸形等方面问题的患儿，菏泽市立医院成立了儿童神经康复病区，为SMA患儿实施个体化诊疗计划，提供一站式、专业化、高水平的诊疗服务。转自：中国山东网-感知山东3月2日讯 (记者 吕维涵)
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